A fibrose cística é uma doença genética rara causada por uma mutação no gene CFTR, o que resulta em problemas na troca adequada de fluidos entre as células, levando ao acúmulo de muco nos pulmões e em outros órgãos.
Caso não seja tratada, a doença pode causar uma piora na qualidade de vida durante a infância e adolescência, podendo resultar em morte precoce. Estima-se que cerca de 1.700 pessoas sejam beneficiadas com essa medida.
De acordo com o Ministério da Saúde, o tratamento com o trikafta traz melhorias na qualidade de vida, aumenta a expectativa de vida, reduz internações hospitalares e evita a necessidade de transplante pulmonar.
A incorporação do medicamento ao SUS foi recomendada pela Conitec (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde) no início de agosto deste ano.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) já aprovou o uso do trikafta em pacientes com seis anos de idade ou mais que possuam pelo menos uma mutação F508del no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística.
No Brasil, o preço de uma caixa desse medicamento pode chegar até R$ 92 mil, segundo a CMED (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos). Considerando que um paciente precisa de 13 caixas por ano, o tratamento pode custar até R$ 1,196 milhão anualmente.
No entanto, é importante ressaltar que uma iniciativa formada por pacientes, familiares, acadêmicos e entidades civis tem buscado o acesso a um conjunto de medicamentos para tratar a fibrose cística de alto custo. A Abram (Associação Brasileira de Assistência à Mucoviscidose – Fibrose Cística) já enviou uma carta à ministra da Saúde, Nísia Trindade, solicitando a criação de um estoque nacional e a licença compulsória do medicamento para acabar com o sofrimento das pessoas afetadas por essa doença.
Segundo Sérgio Sampaio, presidente da Abram, o Ministério da Saúde conseguiu negociar uma redução significativa no valor do medicamento com a empresa, o que torna a incorporação uma medida que pode salvar vidas, já que o trikafta é a única droga que age para evitar a progressão da doença, enquanto os outros medicamentos apenas tratam os sintomas de forma paliativa.
Estima-se que aproximadamente 6.600 pessoas tenham fibrose cística no Brasil, sendo o diagnóstico geralmente feito na infância. Metade dos pacientes diagnosticados com essa doença não sobrevive aos primeiros 18 anos de vida.
Por ser uma doença crônica e progressiva, os pacientes com fibrose cística tendem a apresentar um quadro clínico pior ao longo dos anos. No Reino Unido, a expectativa de vida é de 38 anos, enquanto nos Estados Unidos é de 51 anos. Em muitos países de baixa renda, os pacientes não vivem além dos 18 anos.
